La FDA aprueba el primer tratamiento para un cáncer de sangre raro

La FDA extendió la aprobación de vemurafenib (Zelboraf, Genentech) para incluir el tratamiento de ciertos pacientes adultos con Enfermedad de Erdheim-Chester (EEC), un cáncer de sangre poco común, lo que lo convierte en el primer tratamiento aprobado para EEC.

Vemurafenib está indicado para tratar pacientes cuyas células cancerosas tienen una mutación genética específica conocida como BRAF V600. Se aprobó previamente en 2011 para tratar a ciertos pacientes con melanoma que tienen la mutación BRAF V600E. La terapia es un inhibidor de la quinasa que actúa bloqueando ciertas enzimas que promueven el crecimiento celular.
La EEC se origina en la médula ósea y causa un aumento en la producción de histiocitos, un tipo de glóbulo blanco que puede dar lugar a tumores que se infiltran en muchos órganos y tejidos de todo el cuerpo. Actualmente, los pacientes con EEC tienen expectativa de vida muy limitada.
La aprobación se basa en datos del ensayo clínico VE-BASKET de fase 2 que incluyó 22 pacientes con EEC con mutación BRAF-V600 positiva. El ensayo evaluó la eficacia de vemurafenib para el tratamiento de EEC midiendo el porcentaje de pacientes que experimentaron una reducción total o parcial del tamaño del tumor (tasa de respuesta global). El cincuenta por ciento de los pacientes experimentó una respuesta parcial y el 4.5% experimentó una respuesta completa.
Las reacciones adversas graves más comunes informadas en el ensayo incluyeron el desarrollo de nuevos cánceres de piel, presión arterial alta, sarpullido y dolor articular.
Otros efectos adversos comunes incluyen pequeñas protuberancias, pérdida de cabello, cambios en la actividad eléctrica del corazón y crecimientos de la piel.
Referencias
FDA Approves Zelboraf (Vemurafenib) for Erdheim-Chester Disease with BRAF V600 Mutation [news release]. San Francisco. Genentech’s website. https://www.gene.com/media/press-releases/14688/2017-11-06/fda-approves-zelboraf-vemurafenib-for-er. Accessed November 6, 2017

FDA approves first treatment for certain patients with Erdheim-Chester Disease, a rare blood cancer [news release]. FDA’s website. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm583931.htm?utm_campaign=11062017_PR_FDA%20approves%20treatment%20Erdheim-Chester&utm_medium=email&utm_source=Eloqua. Accessed November 6, 2017.

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