Desarrollan un fármaco para enlentecer la progresión de la esclerosis lateral amiotrófica

De visita en Buenos Aires, el neurólogo japonés Hiide Yoshino, anunció que los ensayos clínicos podrían empezar el año próximo. Es una “variante” de un medicamento aprobado el año pasado en Estados Unidos.

Hace poco más de una década, un neurólogo japonés reveló que una droga para el ACV podía también beneficiar a los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica o ELA: una devastadora enfermedad degenerativa que en Argentina afecta a unas 3.000 personas. Ahora, de visita en Buenos Aires, el mismo médico anunció el desarrollo de una nueva versión del medicamento que podría empezar a probarse en ensayos clínicos el año próximo.

“La expectativa es que tenga mayor eficacia en el tratamiento de ELA”, dijo a la Agencia CyTA-Leloir el doctor Hiide Yoshino, director de la Clínica Neurológica Yoshino, en Ichikawa, una ciudad ubicada a 20 km de Tokio.

Yoshino es uno de los “padres” del uso en ELA de edarovone: una droga lanzada en 2001 en su país para favorecer la recuperación después de un ACV. Después de un pequeño estudio sobre 20 participantes que publicó en 2006, en el que documentó que el fármaco podía retrasar el agravamiento del deterioro motor en personas con ELA, ensayos posteriores confirmaron esos beneficios en un subgrupo de pacientes y condujeron a su aprobación para esa condición por las autoridades regulatorias: en 2015 en Japón y, en 2017, por la FDA de Estados Unidos. En Argentina, donde el medicamento no está autorizado por el ANMAT, los pacientes pueden acceder a él mediante un régimen de acceso de excepción (RAEM).

“ELA se caracteriza por la pérdida continua de neuronas. Una vez que se destruye la neurona motora [la que conduce impulsos, por ejemplo, a los músculos], se liberan unos compuestos llamados radicales libres que pueden atacar a otras neuronas motoras desencadenando así la progresión de la enfermedad”, explicó Yoshino. “Lo que hace edaravone es eliminar estos compuestos. No cura, pero enlentece el avance de la enfermedad”, añadió.

Si un paciente pierde típicamente la capacidad de caminar de forma independiente en un año, edaravone puede extender esa capacidad a un año y medio. La nueva versión ahora en desarrollo podría aumentar aún más ese período, se esperanza Yoshino, quien realizó su posdoctorado en el Departamento de Neurología del Instituto de Investigación del Cerebro en la Universidad Niigata y fue director de Ensayos Clínicos de la red de hospitales Tokushukai.

En ELA, la pérdida de las neuronas motoras provoca debilidad muscular progresiva, dificultad para tragar, hablar y respirar, y, eventualmente, puede conducir a una parálisis completa, a excepción de los movimientos oculares, la vejiga y los músculos del intestino. Aunque la esperanza de vida de una persona con ELA suele ser inferior a los cinco años desde la aparición de los primeros síntomas, la enfermedad es variable y aproximadamente el 20% de las personas supera ese lapso.

La visita de Yoshino al país se enmarca dentro del Programa de Investigación y Capacitación de la Asociación ELA Argentina, que incluye un proyecto llamado “Jornadas Nacionales de Capacitación” que convoca a especialistas internacionales en la materia. “En nuestro país tenemos el problema de la falta de especialización en enfermedades poco frecuentes y falta de equipos interdisciplinarios que trabajen en conjunto para mejorar el confort de vida de los pacientes”, afirmó Pablo Aquino, secretario y fundador de esa asociación.

Fuente:Agencia CyTA Instituto Leloir

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