Estados Unidos: Comienzan a editar genes en humanos

En la Universidad de Pennsylvania en Filadelfia  ha comenzado un estudio CRISPR que fue aprobado para tratar el cáncer. Un portavoz de la universidad confirmó por primera vez que dos pacientes habían sido tratados con CRISPR.

Un paciente tenía mieloma múltiple y otro tenía sarcoma. Ambos habían recaído después de someterse a un tratamiento estándar.

La revelación de la universidad se produce mientras se inician otros ensayos con CRISPR en humanos en los EE.UU., Canadá y Europa para probar su eficacia en el tratamiento de diversas enfermedades.

Estos son los aspectos más destacados del año próximo en la investigación de CRISPR y las respuestas a preguntas comunes sobre la tecnología.

¿Qué es exactamente CRISPR?

CRISPR es un nuevo tipo de ingeniería genética que les da a los científicos el poder de editar el ADN con mayor facilidad que nunca. Los investigadores creen que CRISPR podría revolucionar la forma en que previenen y tratan muchas enfermedades. CRISPR podría, por ejemplo, permitir a los científicos reparar defectos genéticos o utilizar células humanas modificadas genéticamente como terapias.

La terapia génica tradicional utiliza virus para insertar nuevos genes en las células para tratar enfermedades. Los tratamientos CRISPR evitan en gran medida el uso de virus, que han causado algunos problemas de seguridad en el pasado. En su lugar, hacen cambios directamente en el ADN, utilizando herramientas moleculares específicas. La técnica se ha comparado con la función de cortar y pegar en un programa de procesamiento de textos: permite a los científicos eliminar o modificar genes específicos que causan un problema.

¿Es esta la misma técnica que causó un escándalo reciente cuando un científico en China editó los genes de dos embriones humanos?

El científico chino, He Jiankui usó CRISPR para editar genes en embriones humanos. Eso significa que los cambios que hizo se transmitirían a las generaciones venideras. Y lo hizo antes de lo que la mayoría de los científicos piensan que es seguro intentarlo. De hecho, ha habido llamamientos para una moratoria en la edición de genes de rasgos hereditarios.

Para tratamientos médicos, solo se hacen modificaciones en el ADN de pacientes individuales. Así que esta edición de genes no genera temores distópicos sobre la reingeniería de la raza humana. Y ha habido una preparación cuidadosa para estos estudios para evitar consecuencias no deseadas.

Entonces, ¿qué está pasando ahora con las pruebas nuevas o planificadas?

Hemos llegado al momento en que CRISPR se está trasladando del laboratorio a la clínica de todo el mundo.

Hasta ahora, solo un número relativamente pequeño de estudios han tratado de usar CRISPR para tratar enfermedades. Y casi todos esos estudios se han realizado en China.

Ahora hay un ensayo clínico en curso en la Universidad de Pennsylvania que usa CRISPR para el tratamiento del cáncer. Implica eliminar las células del sistema inmunológico de los pacientes, modificarlas genéticamente en el laboratorio e infundir las células modificadas en el cuerpo.

La esperanza es que las células modificadas atacarán y destruirán las células cancerosas. No se ha publicado ninguna otra información sobre qué tan bien podría estar funcionando. El estudio fue aprobado para tratar a 18 pacientes.

“Los hallazgos de este estudio de investigación se compartirán en el momento adecuado a través de la presentación de una reunión médica o una publicación revisada por pares”, escribió un portavoz de la universidad en un correo electrónico a la Radio Pública Nacional- NPR- de Estados Unidos.

Pero más allá del estudio del cáncer, investigadores en Europa, Estados Unidos y Canadá están lanzando al menos media docena de estudios diseñados cuidadosamente con el objetivo de utilizar CRISPR para tratar una variedad de enfermedades.

¿Para qué otras enfermedades están probando tratamientos?

Dos ensayos patrocinados por CRISPR Therapeutics de Cambridge, Mass., y Vertex Pharmaceuticals de Boston están diseñados para tratar trastornos genéticos de la sangre. Uno es para la enfermedad de células falciformes y otro es una condición genética similar llamada talasemia beta.

De hecho, el primer paciente con talasemia beta fue tratado recientemente en Alemania. Más pacientes pronto podrán editar sus células sanguíneas utilizando CRISPR en ese hospital y una clínica en Alemania, seguidos por pacientes en centros médicos en Toronto, Londres y posiblemente en otros lugares.

Los primeros pacientes con enfermedad falciforme pronto podrían comenzar a recibir el ADN de sus células sanguíneas editadas en Estados Unidos en Nashville, Tennessee, San Antonio y Nueva York.

Y otro estudio, patrocinado por Editas Medicine de Cambridge, Massachusetts, intentará tratar una forma hereditaria de ceguera conocida como amaurosis congénita de Leber.

Ese estudio es notable porque sería la primera vez que los científicos intentan usar CRISPR para editar genes mientras están dentro del cuerpo humano. Los otros estudios involucran la eliminación de células de los pacientes, la edición del ADN en esas células en el laboratorio y luego la infusión de las células modificadas en los cuerpos de los pacientes.

Finalmente, varios estudios más sobre el cáncer podrían comenzar este año en Texas, Nueva York y otros lugares para tratar de tratar tumores mediante la modificación genética de las células del sistema inmunitario.

¿Qué puede salir mal con CRISPR? ¿Hay alguna preocupación?

Cada vez que los científicos intentan algo nuevo y poderoso, siempre se teme que algo pueda salir mal. Los primeros días de la terapia génica quedaron marcados por importantes contratiempos, como el caso de Jesse Gelsinger, quien murió después de una reacción adversa a un tratamiento.

La gran preocupación acerca de CRISPR es que la edición podría ir mal, causando cambios involuntarios en el ADN que podrían causar problemas de salud.

También hay cierta preocupación acerca de esta nueva ola de estudios porque son los primeros en ser aprobados sin pasar por una etapa adicional de control por parte de los Institutos Nacionales de la Salud. Eso ocurrió porque los NIH y la FDA cambiaron su política, diciendo que solo algunos estudios requerirían esa etapa adicional de revisión.

Los investigadores que realizan los estudios dicen que han realizado una investigación preliminar cuidadosa y que sus estudios han pasado por una extensa revisión científica y ética.

Por ahora todos estos estudios son muy preliminares y están dirigidos principalmente a probar primero si esta técnica es segura. A la vez están buscando pistas sobre si podrían estar ayudando a los pacientes, así que podría haber al menos un indicio de eso a finales de este año. Pero pasarán muchos años antes de que un tratamiento CRISPR pueda estar ampliamente disponible.

Fuente: NPR

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