La FDA denuncia que el laboratorio elaborador de la terapia génica Zolgensma manipuló datos durante los ensayos

La FDA emitió una declaración para denunciar problemas de precisión de datos con la terapia génica recientemente aprobada Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi, AveXis), un producto destinado a tratar la atrofia muscular espinal (AME) en niños menores de 2 años.

Según la declaración, AveXis había informado previamente a la agencia sobre los problemas de manipulación de datos que afectan la precisión de ciertos datos de las pruebas de producto realizadas en animales, que se presentaron en la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA). Aunque la compañía se dio cuenta de este problema antes de la aprobación por parte de la FDA, no informó a la agencia hasta después de que se revisó el producto.

Zolgensma fue aprobado en mayo de 2019 como la primera terapia génica para la AME, una enfermedad rara que es la principal causa genética de mortalidad infantil. El medicamento está indicado para pacientes pediátricos menores de 2 años con mutaciones bielélicas en el gen de supervivencia de la neurona motora 1 (SMN1). A través de una infusión de 1 vez, Zolgensma entrega una copia del gen que codifica la proteína SMN humana, funcionando para atacar la causa de la enfermedad. Con su entrada en el mercado, Zolgensma se convirtió en el medicamento más caro del mundo, con un precio de más de $ 2 millones por paciente.

Según la declaración, Peter Marks, MD, PhD, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos, dijo que la agencia está evaluando la situación, pero señaló que “no hay grandes preocupaciones sobre el producto que queda en el mercado. Los problemas de precisión de los datos se limitan a una pequeña porción de los datos de prueba del producto que estaban contenidos en la aplicación de marketing”, dijo. Como tal, la FDA no cambia su evaluación positiva de la información de los ensayos clínicos en humanos que se realizaron como parte del programa de desarrollo.

“La totalidad de la evidencia que demuestra la efectividad del producto y su perfil de seguridad continúa brindando evidencia convincente que respalda un perfil general favorable de riesgo-beneficio”, afirmó Marks. Sin embargo, la agencia continúa evaluando “la integridad de los datos de prueba del producto utilizados en el desarrollo del proceso de fabricación”.

En respuesta al problema, la FDA continúa evaluando la manipulación de los datos de prueba del producto utilizados en el proceso de producción y realizando una evaluación exhaustiva de la información de una inspección recientemente completada.

 

Fuente: Specialty Pharmacy Times /FDA. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/statement-data-accuracy-issues-recently-approved-gene-therapy. Accessed August 6, 2019.

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