La FDA beca con 10,3 millones de dólares a farmacéuticas que desarrollan medicamentos “huérfanos”

Diez compañías son las destinatarias de las becas que la agencia reguladora estadounidense FDA ha otorgado este año a proyectos de desarrollo de medicamentos huérfanos destinados al tratamiento de enfermedades raras. En total, el organismo repartirá 23 millones de dólares entre las diez empresas y once proyectos académicos, con lo que apoyará a un total de 21 trabajos de investigación clínica en distintas fases de desarrollo a lo largo de los próximos cuatro años.

La Oficina de Fármacos Huérfanos de la FDA lleva 30 años incentivando la investigación en este terreno, y las becas de este año estarán dirigidas a medicamentos, productos biológicos, dispositivos médicos y alimentos terapéuticos. Con estas nuevas becas, cuyos destinatarios son los investigadores principales de cada proyecto, la agencia apoya a centros de investigación tanto estadounidenses como internacionales.


El apoyo a las biofarmacéuticas. Diez de las 21 becas de este año irán a parar a compañías biofarmacéuticas con proyectos en todas las fases de desarrollo clínico. (FDA)

La agencia ha recibido este año 68 solicitudes para recibir las ayudas al desarrollo de medicamentos huérfanos, con lo que el porcentaje de propuestas finalmente seleccionadas es del 31 por ciento. Entre las becas concedidas hay un 24 por ciento que irán destinadas a financiar ensayos en los que están participando pacientes de cáncer, de los que gran parte padecen tumores cerebrales sin solución y en un caso concreto el estudio es en niños con tumor cerebral progresivo maligno. El 43 por ciento de las becas de este año irán destinadas a trabajos en ensayos pediátricos, incluso entre neonatos. Una de las ayudas se destinará este año a financiar el desarrollo de una neuroprótesis implantable para pacientes con lesión vertebral con el objetivo de que la prótesis les permita mover manos, brazos y cuerpo con más autonomía.

Empresas seleccionadas
Entre las compañías destinatarias de las ayudas hay nueve estadounidenses y una Suiza -Santhera- especializada en el desarrollo de medicamentos para alteraciones mitocondriales y enfermedades raras. En total, las empresas recibirán 10.239.000 dólares de la dotación de la agencia para este año (ver cuadro), y los cerca de 13 millones restantes recaerán sobre equipos de investigación de universidades, organizaciones académicas, institutos de investigación y centros médicos. El papel de la industria es fundamental para el impulso que está recibiendo la investigación en estas enfermedades, y aunque gran parte de los esfuerzos en el área siguen procediendo de pequeñas compañías nicho que sólo trabajan en este segmento, cada vez hay más grandes farmacéuticas con alguna división o línea de desarrollo de un medicamento huérfano. Pfizer, por ejemplo, apuesta especialmente por este segmento de un tiempo a esta parte y entre sus planes a medio plazo está el de liderar el sector, según explicó hace unas semanas a este periódico Nolan Twonsend, presidente europeo de la Unidad de Enfermedades Raras de la multinacional.

Esfuerzo conjunto
Este mismo año, la patronal estadounidense del sector, PhRMA, publicó un informe en el que recogía que el sector biofarmacéutico está trabajando en el desarrollo de 566 fármacos huérfanos, de los cuales 151 están dirigidos a cánceres muy poco frecuentes o sin alternativa terapéutica disponible, y otros 148 a tratar enfermedades genéticas.

Fuente: Diario Médico

Share this:

Comments are closed.